Teško oboljeloj djeci treba lijek, ali Hrvatska ga još nije odobrila

Imunologinja Jasenka
Markeljević i članica Upravnog odbora Hrvatskog saveza za rijetke bolesti Jadranka
Brozd gostovale su u N1 Newsroomu te govorile o ahondroplaziji, rijetkoj
bolesti koja je uzrok patuljastog rasta, kao i njenom liječenju, ali i odnosu
zdravstvenog sustava prema oboljelima.

Naime, postoji lijek VOXZOGO i odobren je u Europi, ali i
Hrvatskoj još nije, a treba ga 16 djece u ovom trenutku pa su navodi o tome da
je preskup pomalo apsurdne.

Ključno je da to odobrenje lijeka bude što prije jer on
djeluje isključivo u fazi rasta. Još se sjećamo prosvjeda zbog lijeka Spinraza,
kojeg su na taj način tražili roditelji djece koja boluju od spinalne mišićne
atrofije. Može li se tako nešto ponoviti i u ovom slučaju?

-Vjerujem da to nije moguće i ne smije biti moguće jer su
djeca rekla istinu, svakodnevno trpe bolove i onemogućeni su u razvoju i rastu.
Lijekovi u okolnim zemljama postoje, HALMED ga je odobrio u Hrvatskoj i
vjerujem da će se u bolničkom Povjerenstvu naći osobe koje će moći ispuniti one
osnovne preduvjete jer djeca i liječnici koji su ga prepisali, sve su
preduvjete ispunili, rekla je Brozd.

Činjenica je da roditelji od svibnja prošle godine traže taj
lijek pa su se prošli tjedan javno obratili ravnateljima KBC-a Zagreb i Split,
gdje se liječe ta djeca. A to liječenje nije jednostavno.

-Već se više od 40 godina bavim autoimunim i upalnim
bolestima… U čemu je problem? Posljednjih desetljeća dostupno nam je što je
dostupno u svijetu. Lijekovi su nam, dakle, dostupni, iako su skupi. No,
postoje pravilnici i kriteriji kojih se moramo pridržavati. Ti biološki
lijekovi su imperativ u liječenju, pomažu u kvaliteti života pacijenata i uz
njih se osjećaju kao ravnopravni članovi društva, objasnila je Markeljević i
dodala:

“-Još se nisam srela da nešto ne možemo odobriti. Možda ne brzinom
kojom bi ljudi željeli.

Što sa zdravstvenim sustavom, kakva je suradnja?

-Za neke bolesti, zapravo, njih jedan posto rijetkih,
postoji lijek. Svi ostali imaju “lijekove siročad”, koji su registrirani za
nešto drugo pa se onda eventualno, ovisno o kliničkoj slici, upotrebljavaju kod
pacijenata s rijetkim bolestima. Mi se osjećamo kao građani drugog reda jer
želimo imati ranu dijagnozu i kad je dobijemo, želimo da nas se osposobi za
kvalitetan život. To su adekvatna terapija, školovanje… da bi nakon toga na
radnom mjestu mogao ostvarivati maksimum i vratiti zajednici koja je to
financirala, kazala je Brozd, koja se više od deset godina bori s rijetkom
neizlječivom autoimunom bolešću sklerodermijom.

Koliko uopće postoji motivacija samih ustanova za nešto što
je, kako samo ime kaže, rijetka bolest?

-Postoji, ali jedno je motvacija, jedno realizacija. To
ovisi o čitavom nizu faktora, ali bi sustav trebalo postaviti tako da nije
propustan za takve stvari. Da je već ustrojen na način da se pravodobno postavi
dijagnoza i da se onda počne s adekvatnim liječenjem pa da se minimalizira
mogućnost invaliditeta tih osoba. Potrebno je ustrojiti sustav koji će
pacijentima očuvati njihovo dostojanstvo i da im život ima smisla u okvirima u
kojima su se našli. Jer, svi se možemo naći u tim okvirima. Znači, cilje je da
djeluju multidisciplinarni timovi koji brinu o svakom segmentu liječenja
pacijenta pa da se to postavi u jednu cjelinu, govori Markeljević.

Cijene tih lijekova, tretmana i dijagnoza su skupi, što se
često postavlja u prvi plan.

-Treba pronaći razumnu ravnotežu, ali ne nauštrb skupih
lijekova i liječenja rijetkih bolesti ne smijemo gledati samo budućnost ljudi
koji su izliječivi ili perspektivni. Vi nikad ne znate u startu što će donijeti
budućnost, bez obzira je li neka bolest izliječiva ili nije, naglasila je
Markeljević, a nadovezala se i Brozd:

-Želim da svih tih 16 pacijenata dobije taj lijek. Želim da
svi imaju pravo na sveobuhvatnu zdravstvenu zaštitu, ne samo na onu koja je u
tom trenutku dostupna. Želim da svi imaju pravo na ranu dijagnozu, fizikalnu i
psihoterapiju te socijalno umrežavanje kako bi osobe koje žive s njima bile i
dalje socijalno aktivne i mogle ostati u obitelji. U obiteljima ove djece
roditelji razmišljaju o razvodu kako bi jedno od njih u drugoj državi bili
socijalni slučaj pa da dobiju lijek. Ako postoji obitelj, skloni su razmišljati
o tome pa da majka s djetetom ode u drugu državi, gdje kao socijalni slučaj
može dobiti lijek i liječi se. Zar je to rješenje ovog problema? Zar nemamo
lijek za 16 djece? Gube se milijarde svugdje, a nemamo za djecu koja se moraju
liječiti sad. Ne za “n” godina, sad, za “n” godina bi mogli biti invalidi.